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在醫學領域，中高危骨髓纖維化一直被視為一個棘手的問題。然而，近年來，隨著莫洛替尼這一靶向藥物的出現，中高危骨髓纖維化的治療迎來了新的希望。
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莫洛替尼（Momelotinib），商品名為Ojjaara，是一種由英國葛蘭素史克（GSK）研發的ATP競爭性JAK1/JAK2抑制劑。2023年9月，莫洛替尼獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，并于2024年1月在歐盟獲批，2024年6月在老撾獲得批準。這款新藥專為治療成人中高危骨髓纖維化（MF）患者設計，特別是那些伴有貧血癥狀的患者。 骨髓纖維化是一種罕見的骨髓疾病，特點是骨髓內纖維化和增生，導致造血功能障礙。過多的纖維組織增生會抑制正常造血細胞的生成，導致血小板減少、紅細胞減少及貧血等癥狀。此外，患者可能出現肝、脾腫大，并影響其他器官功能。莫洛替尼的上市，標志著骨髓纖維化治療領域的一大進步。 莫洛替尼適用于原發性骨髓纖維化和繼發性骨髓纖維化（如真性紅細胞增多癥和原發性血小板增多癥后引發的骨髓纖維化）的治療。其推薦劑量為每日一次，200毫克，可與食物一同服用或空腹服用。值得注意的是，患者不應切割、壓碎或咀嚼藥片，而應整片吞下。 盡管莫洛替尼在治療中高危骨髓纖維化中顯示了顯著的療效，但也可能引發一些不良反應。最常見的不良反應（兩項研究中均≥20%）包括血小板減少、出血、細菌感染、疲勞、頭暈、腹瀉和惡心等。因此，患者在使用莫洛替尼時應嚴格遵循醫生或藥師的指導，避免自行用藥，以確保用藥安全和治療效果。 在臨床試驗中，莫洛替尼展現出了良好的療效和安全性。例如，MOMENTUM研究和SIMPLIFY-1研究顯示，莫洛替尼能夠顯著改善患者的臨床癥狀和實驗室指標，如血紅蛋白、血清鐵和轉鐵蛋白飽和度等。此外，莫洛替尼在治療過程中表現出的輸血獨立性也為其在治療骨髓纖維化合并貧血方面的應用提供了有力支持。 總的來說，莫洛替尼的出現為中高危骨髓纖維化患者帶來了新的治療希望。作為唯一適用于骨髓纖維化合并貧血患者的藥物，莫洛替尼在提高患者生活質量方面具有重要意義。然而，患者需謹慎使用，遵循專業醫療人員的指導，以最大程度地發揮藥物療效并減少不良反應的發生。
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