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肝炎相關性再生障礙性貧血(HAAA)相對罕見,多發生在急性肝炎后2~3個月。對于不適合異基因造血干細胞移植(HSCT)的重型再生障礙性貧血(SAA)患者,一線治療推薦抗人胸腺細胞免疫球蛋白(ATG)聯合環孢素(CsA)組成的強化免疫抑制療法(IST)。HAAA發病常常急而重,由于肝功能異常不能耐受HSCT,或缺乏合適供體,需要選擇IST。阿伐曲泊帕是一種小分子血小板受體激動劑(TPO-RA),能促進血小板增生,無明顯肝臟毒性。2020年04月15日，阿伐曲泊帕片獲得中國國家*監局批準，用于治療計劃接受侵入性手術的成人慢性肝病患者(CLD)相關的血小板減少癥。
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收治的8例SAA,因肝腎功能異常不耐受IST聯合艾曲泊帕,改用阿伐曲泊帕20 mg/d治療,評估治療前后血象變化、血栓事件、肝腎功能等指標。結果，阿伐曲泊帕中位治療時間4(1~6)個月,1例完全緩解,3例部分緩解,2例血紅蛋白及血小)板改善,1例中性粒細胞及血小板改善,1例患者因治療時間短未納入療效評估。中位起效時間68.5(28~107)d,自身對照顯示中性粒細胞計數(P=0.004)、血紅蛋白水平(P=0.005)及血小板計數(P=0.016)均較治療前顯著升高。阿伐曲泊帕治療期間,所有患者無血栓事件發生,肝腎功能指標均維持正常范圍內。
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