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RET基因是一個在轉染過程中發生重排的原癌基因，其異常是多種類型腫瘤的罕見驅動因素，此前并沒有專門針對此基因異常的靶向藥物。5月8日，美國FDA批準RET靶向新藥塞爾帕替尼(Retevmo)用于治療RET基因突變或重排的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他類型甲狀腺癌患者。
RET融合存在于大約2%的非小細胞肺癌、10-20%的乳頭狀甲狀腺癌(PTC)和其他類型甲狀腺癌、以及其他癌癥(如結直腸癌)亞組中;RET點突變存在于大約60%的甲狀腺髓樣癌(MTC)中。RET融合及RET點突變癌癥主要依賴于RET激酶的激活來維持其增殖和存活，這種依賴性通常被稱為“致癌基因成癮”，使得這類腫瘤對靶向RET的小分子抑制劑高度敏感。
塞爾帕替尼是一種強效、口服、高度選擇性轉染期間重排(RET)激酶抑制劑，通過阻斷RET激酶，從而有助于阻止癌細胞生長。塞爾帕替尼較常見的副作用是肝臟中的天冬氨酸轉氨酶和丙氨酸轉氨酶升高，血糖升高，白細胞計數降低，血液中白蛋白減少，血液中鈣減少，口干，腹瀉，肌酐增加，堿性磷酸酶增加，高血壓，疲勞，身體或四肢腫脹，血小板計數降低，膽固醇增加，皮疹，便秘和低鈉血癥。
在12歲及以上的RET融合陽性甲狀腺癌兒童和成年患者中，評估了塞爾帕替尼的療效。該研究納入了19例放射性碘難治性且接受過另一種全身治療的RET融合陽性甲狀腺癌患者，以及8例放射性碘難治性但是未接受過任何其他治療的RET融合陽性甲狀腺癌的患者。之前接受過治療的19位患者的總緩解率(ORR)為79%;在緩解的患者中，87%的患者緩解時間持續至少6個月。在8例除放射性碘以外未接受任何治療的患者中，總緩解率(ORR)為100%;在緩解的患者中，75%的患者緩解時間持續至少6個月。
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