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嚴重型再生障礙性貧血(SAA)是一種以骨髓增生低下和造血干細胞缺乏為特征的骨髓衰竭綜合征。強化免疫抑制治療(IST)是SAA非移植治療的一線方案,抗人胸腺細胞免疫球蛋白(ATG)聯合環孢菌素(CsA)有效率達60%~70%。阿伐曲泊帕是一種新型TPO-RA,經CYP450、CYP3A4酶代謝,不需要UGT1A1和UGT1A3參與，無明顯肝毒性,已獲批準用于慢性肝病合并血小板減少，那么，馬來酸阿伐曲泊帕治療再障的效果如何？
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馬來酸阿伐曲泊帕治療再障的效果
研究目的：評估因肝腎功能異常不耐受強化免疫抑制治療(IST)聯合艾曲泊帕治療的嚴重型再生障礙性貧血(SAA)患者,換用阿伐曲泊帕治療的療效及耐受性。
研究方法：對2020年10月至2021年7月間江蘇省人民醫院收治的8例SAA,因肝腎功能異常不耐受IST聯合艾曲泊帕,改用阿伐曲泊帕20 mgld治療,評估治療前后血象變化、血栓事件.肝腎功能等指標。
研究結果：阿伐曲泊帕中位治療時間4(1~6)個月,1例完全緩解,3例部分緩解,2例血紅蛋白及血小板改善,1例中性粒細胞及血小板改善,1例患者因治療時間短未納入療效評估。中位起效時間68.5(28~107)d,自對照顯示中性粒細胞計數(P=0.004)、血紅蛋白水平(P=0.005)及血小板計數(P=0.016)均較治療前顯著升高。阿曲泊帕治療期間,所有患者無血栓事件發生,肝腎功能指標均維持正常范圍內。
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研究結果：阿伐曲泊帕中位治療時間4(1~6)個月,1例完全緩解,3例部分緩解,2例血紅蛋白及血小板改善,1例中性粒細胞及血小板改善,1例患者因治療時間短未納入療效評估。中位起效時間68.5(28~107)d,自對照顯示中性粒細胞計數(P=0.004)、血紅蛋白水平(P=0.005)及血小板計數(P=0.016)均較治療前顯著升高。阿曲泊帕治療期間,所有患者無血栓事件發生,肝腎功能指標均維持正常范圍內。
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