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目前艾曲波帕已經(jīng)獲得全球100多個國家批注，用于慢性血小板減少癥的治療。與現(xiàn)有治療血小板減少癥藥物比較，艾曲波帕是可是口服的治療血小板減少癥的藥物，安全性高。
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血小板是參與凝血的重要成分。血小板減少的直接影響就是妨礙凝血，導(dǎo)致出血，在皮膚下的出血稱為紫癜。當(dāng)血小板數(shù)大幅度下降時，可發(fā)生嚴(yán)重的出血以至危及生命。
血中血小板減少可以是由于血小板的生成減少，血小板的破壞增加，也可以是由于血小板的分布異常。例如，正常情況下，約有20%的血小板貯存在脾內(nèi)，而當(dāng)脾極度腫大時，80%的血小板可停留在脾內(nèi)，從而使血液中的血小板計數(shù)明顯下降。
血小板破壞加速也是引起血小板減少的常見原因。血小板的壽命可以從通常的10天左右減至不到1天。引起血小板加速破壞的原因中，變態(tài)反應(yīng)是最常見的。
本病分急性和慢性兩型。急性血小板減少性紫癜以兒童多見。發(fā)病前1～3周或更長時間常有感染史，如上呼吸道感染、麻疹、風(fēng)疹、水痘、腹瀉等。起病常急驟，可發(fā)熱。出血是突出的臨床表現(xiàn)，通常表現(xiàn)為紫癜，鼻或牙齦出血，也可有消化道或泌尿道出血。少數(shù)病例在發(fā)病1～2周內(nèi)可發(fā)生致命性的顱內(nèi)出血。
慢性血小板減少性紫癜多見于成年人，一般起病緩慢，主要表現(xiàn)為長期反復(fù)出血，出血程度較輕。這類病變可能由藥物引起。可誘發(fā)血小板減少性紫癜的藥物有巴比土類、氯霉素、氯噻嗪、奎尼丁、金制劑、磺胺類、水楊酸類等。患者常在用藥后數(shù)小時內(nèi)出現(xiàn)癥狀，先有發(fā)熱發(fā)冷、皮膚瘙癢及倦怠感，繼而出現(xiàn)紫癜及黏膜出血，還可出現(xiàn)口腔潰瘍。停用有關(guān)藥物后，癥狀一般可在1周左右消失。但由奎尼丁引起者則癥狀可能延續(xù)至停藥后10～14天。由金制劑引起的可能要在停藥后數(shù)月，血中血小板計數(shù)才能恢復(fù)正常。如果患者不再接觸此類藥物，血小板數(shù)一般不再下降。如果再次接觸有關(guān)藥物，血小板數(shù)又會下降。
2016年4月，歐盟委員會批準(zhǔn)艾曲波帕用于對其它治療藥物耐藥的慢性免疫（先天性）血小板減少性紫癜（ITP）兒科患者治療。此次批準(zhǔn)包括艾曲波帕片劑及一種新型口服混懸劑的應(yīng)用，艾曲波帕口服混懸劑旨在用于不能吞咽片劑的幼兒。此前在2015年8月，美國 FDA 批準(zhǔn)一種新型口服混懸劑，這使得艾曲波帕可以擴展用于 1 歲及以上年齡的，對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白或脾切除術(shù)沒有充分響應(yīng)的慢性血小板減少性紫癜兒科患者。
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