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  司美替尼服用劑量按患者單位體表面積分為20毫克、25毫克、30毫克三個劑量組,其中20毫克組有12人,25毫克組有6人,30毫克組有6人。臨床試驗以28天(4周)為一個周期。ZYE知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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        入組后,患兒接受了司美替尼的長期治療,中位治療周期為30個(120周)。ZYE知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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        經治療后,所有入組患兒均觀測到了腫瘤體積的縮小(平均減少了31%),取得最佳療效治療周期的中位數為20個(80周)。ZYE知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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        在入組的24位患兒中,17位藥物有效,有效率為71%。其中,20毫克組9人有效(共12人),25毫克組5人有效(共6人),30毫克組3人有效(共6人)。ZYE知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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        取得療效的患兒繼續服用藥物其療效會得以維持,維持周期的中位數為23個。截止到文章發表時,取得療效的17位患兒中有15位仍然對藥物有效,入組患兒沒有一人發生病情進展(即腫瘤體積增加20%以上)。ZYE知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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        與之形成鮮明對比的是,在之前的臨床試驗中,接受長效干擾素a-2b治療的患者有效率僅為5%(83人僅4人取得療效);接受伊馬替尼治療的患者有效率僅為14%(36人中僅5人取得療效)。司美替尼的療效顯著優于這兩種藥物。
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