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拉羅替尼的療效在三項臨床試驗中進行了研究,這些試驗包括55名患有實體瘤的兒童和成人患者,這些患者有已確定的NTRK基因融合,但沒有抗性突變,而且是轉移性的或手術切除可能導致嚴重發病的。這些患者沒有令人滿意的替代治療方法,或在治療后癌癥出現了進展。AzN知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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拉羅替尼/拉克替尼/維特拉克在不同類型的實體瘤中表現出75%的總反應率。這些反應是持久的,在分析結果時,73%的反應至少持續6個月,39%的反應持續一年或更久。對larotrectinib有反應的NTRK融合的腫瘤類型包括軟組織肉瘤、唾液腺癌、嬰兒纖維肉瘤、甲狀腺癌和肺癌。AzN知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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拉羅替尼/拉克替尼/維特拉克獲得了加速批準,這使得美國食品和藥物管理局能夠利用被認為能夠預測患者臨床獲益的臨床試驗數據,批準用于嚴重疾病的藥物,以填補未滿足的醫療需求。需要進一步的臨床試驗來確認拉羅替尼/拉克替尼/維特拉克的臨床效益,贊助商正在進行或計劃進行這些研究。AzN知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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接受拉羅替尼/拉克替尼/維特拉克臨床試驗的患者報告的常見副作用包括疲勞、惡心、咳嗽、便秘、腹瀉、頭暈、嘔吐,以及肝臟中AST和ALT酶血藥濃度的增加。建議醫護人員在治療的第一個月,每兩周監測一次病人的ALT和AST肝臟測試,然后每月一次,并根據臨床需要進行監測。懷孕或哺乳期的婦女不應服用拉羅替尼/拉克替尼/維特拉克,因為它可能對發育中的胎兒或新生兒造成傷害。患者應報告神經系統反應的跡象,如頭暈。AzN知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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美國食品和藥物管理局授予這項申請優先審查和突破性療法的稱號。拉羅替尼/拉克替尼/維特拉克還獲得了"孤兒藥"的稱號,該稱號為協助和鼓勵開發治療罕見疾病的藥物提供了獎勵。第一,不限癌種。臨床數據已經證實對實體腫瘤有效,只要存在NTRK融合,包括乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等17種癌癥類型,同時對成人和兒童都是可以使用的。其中常見的肺癌的客觀緩解率75%,甲狀腺癌和纖維肉瘤,胃腸間質瘤的客觀緩解率高達100%!AzN知多少教育網-記錄每日最新科研教育資訊
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